会社概要
＜視覚再生遺伝子治療薬の実用化を目指すベンチャー企業＞
・名古屋工業大学と慶應義塾大学医学部の研究成果である
視覚再生遺伝子治療薬の実用化を目指す大学発創薬ベンチャー。
代表の堅田侑作氏は慶應義塾大学病院の専門外来も兼務する眼科専門医です。
・慶應義塾大学医学部光生物学研究室の研究成果をもとに、
光センサータンパク質であるキメラロドプシンを用いて、
視覚再生遺伝子治療薬の開発を目指しています。キメラロドプシンは
動物型と微生物型のロドプシンの特徴を兼ね備える、視覚再生に最適化されたロドプシンです。
同じく研究開発が進められている人工網膜やiPS由来視細胞移植に比べ、
大きな手術の必要がなく眼内に一度治療遺伝子を注射するだけで、
半永久的な視覚再生効果が期待できるのが大きな特徴です。
・対象は、網膜色素変性症（眼の中の網膜の中の光のセンサーである視細胞が
徐々に変性消失していく進行性の疾患）。
現在、日本の成人視覚障害の原因の第2位を占め、未だ有効な治療法のない指定難病です。
・今後、非臨床開発を進め、2024年より国内で治験を開始予定。
希少疾患薬としての強みを生かした開発から、2026年頃の上市を目指しています。
＜とにかく早く治療薬を患者さまに届ける、をミッションに＞
・早期の上市を実現するため、眼科領域や遺伝子治療薬開発の経験を有する
大手製薬会社との早期アライアンスや、M&Aによるエグジットを図る計画です。
・チームは少数精鋭体制、開発メンバーの多くは創薬および再生医療分野における
豊富な知識・経験を有する兼業副業のメンバーで構成されています。
・本社を虎ノ門にあるCIC Tokyoに置き、研究開発は慶應義塾大学信濃町キャンパスを
拠点とするほか、神戸医療産業都市にも拠点を有しています。
・原則、リモート体制で、それぞれ柔軟な働き方で開発・経営に取り組んでいます。
・2022年2月にシードラウンドにてRealtech fund、ANRI、Remiges Venturesより合計3億円、
2023年6月にシリーズAラウンドで12.7億円の資金調達を行ったことを発表。
＜受賞歴多数＞
・第122回日本眼科学会総会学術展示優秀賞
・第41回日本炎症・再生医学会優秀演題賞
・第2回ヘルスケアベンチャー大賞 学会賞
・BRAVE 2018 Summer 最優秀賞
・Boehringer Ingelheim Innovation Prize Tokyo 2019 First prize
・Blockbuster TOKYO 2019 東京都知事賞(最高賞)
・令和2年度AMED橋渡し研究戦略的推進プログラム シーズpreB採択
・令和3年度AMED難治性疾患実用化研究支援事業
再生・細胞医療・遺伝子治療プロジェクト再生等ステップ1採択